W DMD stosuje się glikokortykosteroidy, takie jak prednizon i deflazakort, oraz dysocjacyjny kortykosteroid — wamorolon (vamorolone; Agamree). Leki te mają pomagać zachować siłę i sprawność. Długotrwałe leczenie może jednak zahamować własną produkcję kortyzolu i zwiększyć ryzyko niewydolności nadnerczy (Ahmet et al., 2025; Beuschlein et al., 2024).
Z tego powodu leków steroidowych:
❗ nie wolno nagle odstawiać ani samodzielnie zmniejszać ich dawki;
❗ podczas choroby, urazu lub zabiegu mogą być potrzebne dawki stresowe, w tym hydrokortyzon — zgodnie z planem ustalonym przez lekarza;
❗ nie należy pomijać dawek podczas pobytu w szpitalu;
❗ po dłuższym stosowaniu dawkę należy zmniejszać stopniowo, według planu lekarza (Ahmet et al., 2025; Parent Project Muscular Dystrophy, n.d.).
Dla osób z dystrofią Duchenne’a i Beckera przyjmujących sterydy opracowano PJ Nicholoff Steroid Protocol (2025). Opisuje on m.in. ryzyko zahamowania pracy nadnerczy, postępowanie przy pominięciu dawki, stosowanie dawek stresowych podczas choroby, urazu lub zabiegu oraz stopniowe zmniejszanie dawki (Ahmet et al., 2025).
💊 CO ZROBIĆ, JEŚLI POMINIEMY CODZIENNĄ DAWKĘ STERYDU?
Protokół PJ Nicholoff wskazuje, że pominiętą dawkę można podać jeszcze w dniu, na który była zaplanowana. Ulotka deflazacortu zaleca, by nie przyjmować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki (Ahmet et al., 2025; Laboratorios Cinfa, 2020).
Podczas webinaru poświęconego leczeniu kortykosteroidami w DMD dr n. med. Anna Lemska przedstawiła następującą zasadę:
- jeśli od zwykłej pory podania leku minęło tylko kilka godzin — należy podać pominiętą dawkę;
- jeśli o pominięciu dawki przypomnimy sobie dopiero wieczorem — nie należy jej już nadrabiać. Następnego dnia podajemy lek o zwykłej porze i w zwykłej dawce. Nie podwajamy dawki (Polityka Zdrowotna, 2025).
Sposób postępowania może zależeć od rodzaju steroidu, schematu leczenia i stanu dziecka. Każda rodzina powinna więc otrzymać od lekarza prowadzącego indywidualną instrukcję na wypadek pominięcia dawki.
🤒 CZY PODCZAS KAŻDEJ INFEKCJI POTRZEBNA JEST DODATKOWA DAWKA STERYDU?
Łagodny katar lub przeziębienie bez gorączki, przy którym dziecko czuje się dobrze i normalnie funkcjonuje, nie wymaga dodatkowej dawki stresowej według protokołu PJ Nicholoff (Ahmet et al., 2025).
Dawka stresowa może być potrzebna przy większym obciążeniu organizmu, na przykład podczas:
- gorączki lub nasilonej infekcji z osłabieniem;
- choroby, która uniemożliwiłaby dziecku udział w zwykłych zajęciach;
- niektórych urazów i złamań;
- zabiegu lub operacji, szczególnie w znieczuleniu ogólnym;
- łagodnych wymiotów lub biegunki, jeśli dziecko może przyjąć i utrzymać lek — wtedy plan może przewidywać doustną dawkę stresową (Ahmet et al., 2025).
Uporczywe wymioty uniemożliwiające utrzymanie leku lub ciężka biegunka mogą zaburzyć jego wchłanianie. Jeśli dziecko nie otrzymuje steroidu przez ponad 24 godziny, może być konieczne podanie dawki domięśniowo lub dożylnie i pilna pomoc medyczna (Ahmet et al., 2025; Parent Project Muscular Dystrophy, n.d.).
💉 ZESTAW RATUNKOWY Z HYDROKORTYZONEM
Zalecenia opieki nad osobami z DMD mówią, że pacjenci przyjmujący glikokortykosteroidy i ich opiekunowie powinni być edukowani o objawach i postępowaniu w przełomie nadnerczowym. Zalecają też przepisanie hydrokortyzonu do domowego podania domięśniowego w sytuacji nagłej (Birnkrant et al., 2018).
Według protokołu PJ Nicholoff hydrokortyzon domięśniowy i pilna pomoc medyczna są wskazane m.in. przy:
🚨 uporczywych wymiotach i niemożności utrzymania leku;
🚨 ciężkiej biegunce mogącej zaburzyć jego wchłanianie;
🚨 zaburzeniach świadomości, nadmiernej senności lub trudnościach z obudzeniem dziecka;
🚨 poważnym urazie, np. wypadku komunikacyjnym, otwartym złamaniu albo urazie z utratą przytomności (Ahmet et al., 2025);
🚨 podejrzenia przełomu nadnerczowego, który może objawiać się wymiotami, zaburzeniami świadomości, zapaścią krążeniową i/lub hipoglikemią, możliwe są też: osłabienie, nudności, ból brzucha, splątanie i niskie ciśnienie – objawy bywają nieswoiste i nie muszą wystąpić wszystkie (Ahmet et al., 2025; Parent Project Muscular Dystrophy, n.d.).
Po podaniu awaryjnego hydrokortyzonu należy natychmiast wezwać pomoc medyczną lub udać się na SOR. Zastrzyk nie zastępuje pilnej oceny lekarskiej (Ahmet et al., 2025; Parent Project Muscular Dystrophy, n.d.).
Rodzice powinni wcześniej uzgodnić z lekarzem:
✅ czy dziecko powinno mieć przepisany zestaw z hydrokortyzonem;
✅ jaka jest indywidualna dawka ratunkowa;
✅ w jakich dokładnie sytuacjach należy ją podać;
✅ jak przygotować i prawidłowo wykonać zastrzyk.
🪪 OPASKA I KARTA RATUNKOWA
Protokół PJ Nicholoff zaleca noszenie bransoletki lub naszyjnika medycznego z informacją o przyjmowaniu sterydów oraz posiadanie fizycznej lub elektronicznej karty z planem dawek stresowych (Ahmet et al., 2025).
Fundacja „Razem Przeciw DMD” oferuje zainteresowanym rodzinom przygotowanie opaski SOS oraz karty ratunkowej dziecka z DMD.
Opaska ani karta nie zastępują planu sporządzonego przez lekarza. Pomagają jednak szybko przekazać ratownikom i personelowi medycznemu informacje, które w nagłej sytuacji mogą mieć kluczowe znaczenie.
Bibliografia:
Birnkrant, D. J., Bushby, K., Bann, C. M., Apkon, S. D., Blackwell, A., Brumbaugh, D., Case, L. E., Clemens, P. R., Hadjiyannakis, S., Pandya, S., Street, N., Tomezsko, J., Wagner, K. R., Ward, L. M., Weber, D. R., & DMD Care Considerations Working Group. (2018). Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: Diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. The Lancet Neurology, 17(3), 251–267. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30024-3
Beuschlein, F., Else, T., Bancos, I., Hahner, S., Hamidi, O., van Hulsteijn, L., Husebye, E. S., Karavitaki, N., Prete, A., Vaidya, A., Yedinak, C., & Dekkers, O. M. (2024). European Society of Endocrinology and Endocrine Society joint clinical guideline: Diagnosis and therapy of glucocorticoid-induced adrenal insufficiency. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 109(7), 1657–1683. https://doi.org/10.1210/clinem/dgae250
Ahmet, A., Kinnett, K., Lautatzis, M.-E., McMillan, H., Rooman, R., Selby, K., Sbrocchi, A. M., Schrader, R., Veerapandiyan, A., Appel, A., Bowden, S., Connolly, A., Crane, J., McAdam, L., Merchant, N., Noritz, G., Ocho Molina, M. F., Nicolau, S., Sorbara, J., . . . Wong, J. (2025). PJ Nicholoff Steroid Protocol (Version 1.0). Parent Project Muscular Dystrophy and OPTIMIZE DMD Consortium. https://www.parentprojectmd.org/wp-content/uploads/2018/03/PJ-Nicholoff-Steroid-Protocol.pdf
Laboratorios Cinfa, S.A. (2020, July). Deflazacort Cinfa 6 mg comprimidos EFG: Prospecto: Información para el usuario. Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. https://cima.aemps.es/cima/dochtml/p/73872/P_73872.html
Parent Project Muscular Dystrophy. (n.d.). Risk for adrenal crisis. Retrieved September 29, 2026, from https://www.parentprojectmd.org/care/care-guidelines/by-area/steroids/risk-for-adrenal-crisis/
Polityka Zdrowotna. (2025, December 19). Standardy leczenia kortykosteroidami pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) [Webinar]. YouTube. https://www.youtube.com/watch?v=85X0gKU8dY4
Brak odpowiedzi