📢 Fundacja Razem Przeciw DMD przekazała swoje stanowisko do prekonsultacji projektu ustawy o refundacji indywidualnej.
To ważny moment dla pacjentów z chorobami rzadkimi.
Nowa ustawa może zdecydować o tym, czy osoby, dla których nie istnieje standardowa ścieżka refundacji, będą miały realną szansę na dostęp do nowoczesnego leczenia.
W naszym stanowisku zwracamy uwagę, że w chorobach takich jak dystrofia mięśniowa Duchenne’a czas jest jednym z najważniejszych czynników wpływających na skuteczność terapii. Każdy miesiąc zwłoki może oznaczać nieodwracalną utratę mięśni i funkcji organizmu.
Niepewność dotycząca długoterminowych efektów nowych terapii jest naturalna i sama w sobie nie powinna wykluczać leczenia. Powinna być elementem świadomej decyzji lekarza i pacjenta (shared decision-making).
Dlatego zaproponowaliśmy m.in.:
✅ możliwość finansowania terapii niezarejestrowanych jeszcze w Unii Europejskiej, jeśli zostały dopuszczone przez uznane zagraniczne organy regulacyjne i istnieją wiarygodne dowody ich skuteczności oraz bezpieczeństwa,
✅ szybkie rozpatrywanie wniosków dotyczących chorób postępujących,
✅ uwzględnianie tzw. okna terapeutycznego, czyli momentu, w którym leczenie może przynieść największe korzyści,
✅ indywidualną ocenę każdego pacjenta zamiast opierania decyzji wyłącznie na formalnym statusie rejestracyjnym leku,
✅ wykorzystywanie całokształtu dostępnych dowodów naukowych, w tym badań klinicznych, danych z praktyki klinicznej (real-world evidence), opinii ekspertów oraz doświadczeń innych państw,
✅ przejrzyste zasady podejmowania decyzji oraz udział organizacji pacjentów w tworzeniu i ocenie systemu.
Przedstawiliśmy również propozycję wykorzystania wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA) – narzędzia pozwalającego oceniać terapię nie tylko przez pryzmat kosztów, ale także ciężkości choroby, pilności leczenia, niezaspokojonych potrzeb medycznych oraz realnych korzyści dla pacjenta.
Do stanowiska dołączyliśmy również dwa materiały uzupełniające:
• przykładową wielokryterialną analizę decyzyjną (MCDA), pokazującą, jak można oceniać terapie w indywidualnych przypadkach,
• analizę systemowych barier w dostępie do leczenia na przykładzie uchwały Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych (PTND).
W analizie zwracamy uwagę, że stanowiska i rekomendacje towarzystw naukowych mają ogromne znaczenie dla praktyki klinicznej. Jednocześnie nawet dobrze intencjonowane stanowiska środowisk naukowych mogą wywoływać niezamierzone konsekwencje systemowe, jeśli pozostają niezmienione mimo pojawienia się nowych danych naukowych lub prowadzą w praktyce do automatycznego wykluczania indywidualnej oceny pacjenta i ograniczania dostępu do leczenia przewidzianego przez obowiązujące przepisy. Dlatego proponujemy rozwiązania, które pozostawiają przestrzeń do indywidualnej oceny pacjenta.
Jako fundacja uważamy, że trzeba stworzyć mechanizm umożliwiający indywidualną ocenę każdego pacjenta. Nie chodzi o zastępowanie Europejskiej Agencji Leków (EMA) ani procedur rejestracyjnych. Naszym celem nie jest tworzenie wyjątków od obowiązujących zasad. Polskie prawo już dziś przewiduje instrumenty umożliwiające indywidualny dostęp do leczenia, takie jak import docelowy, refundacja indywidualna na podstawie art. 39 ustawy refundacyjnej czy – w określonych przypadkach – eksperyment leczniczy. Problem polega na tym, że w praktyce pacjenci często nie mogą z nich skorzystać. Jedną z przyczyn są bariery organizacyjne i decyzyjne. Z naszych doświadczeń wynika, że część ośrodków powołuje się na uchwałę PTND, rezygnując z indywidualnej oceny możliwości leczenia. W efekcie rozwiązania przewidziane przez obowiązujące prawo mogą pozostawać niewykorzystane, a pacjenci tracą bezcenny czas.
Kluczowym pytaniem dla rodziców chorych dzieci jest to, czy instrumenty prawne przewidziane przez obowiązujące przepisy rzeczywiście zapewniają dostęp do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną, czy też bariery organizacyjne i decyzyjne sprawiają, że osiągnięcia współczesnej medycyny pozostają poza zasięgiem pacjentów.
Dziękujemy Ministerstwu Zdrowia za możliwość udziału w prekonsultacjach. Jako Fundacja deklarujemy gotowość do dalszej współpracy przy tworzeniu rozwiązań, które pozwolą pacjentom z chorobami rzadkimi szybciej uzyskać dostęp do leczenia.
W chorobach postępujących czas naprawdę ma znaczenie.