Deflazakort po objęciu Agamree refundacją — dla kogo import docelowy może być nadal ważny?

Od 1 października 2026 r. Agamree (wamorolon) ma być refundowane w Polsce w ramach programu lekowego B.180 dla pacjentów spełniających określone kryteria. Nie każdy pacjent z DMD będzie więc mógł skorzystać z refundacji. Kryteria programu obejmują m.in. wiek od 4 lat i zachowaną zdolność chodzenia; obowiązują także pozostałe kryteria kwalifikacji i wyłączenia.

W kwietniu 2026 r. EMA wydała pozytywną opinię rekomendującą rozszerzenie europejskiego wskazania Agamree na pacjentów od 2. roku życia. Wskazanie leku i kryteria refundacji w polskim programie lekowym to jednak dwie różne kwestie.

Import docelowy deflazakortu może nadal mieć znaczenie m.in. dla:

• dzieci poniżej 4. roku życia;
• pacjentów, którzy nie spełniają kryteriów programu lekowego;
• pacjentów, u których lekarz — biorąc pod uwagę indywidualną sytuację kliniczną — zaleci kontynuowanie deflazakortu.

O wyborze leczenia decyduje lekarz w porozumieniu z rodziną. Sama dostępność Agamree nie oznacza, że każdy pacjent będzie mógł albo powinien zmienić terapię.

Rodziny, których dzieci przyjmują deflazakort, mogą porozmawiać z lekarzem prowadzącym o możliwości sprowadzenia leku z zagranicy w ramach importu docelowego. Import jest możliwy tylko po spełnieniu określonych warunków, a zgoda na sprowadzenie leku ani refundacja nie są automatyczne. Zgodnie z informacją MZ lek nie może mieć w Polsce odpowiednika o tej samej substancji czynnej, postaci i dawce.

1. Zapotrzebowanie na sprowadzenie leku

Procedurę rozpoczyna lekarz, wystawiając zapotrzebowanie w Systemie Obsługi Importu Docelowego (SOID). Zapotrzebowanie opiniuje właściwy konsultant wojewódzki lub krajowy, a następnie rozpatruje je Ministerstwo Zdrowia. MZ może wyrazić zgodę na sprowadzenie leku albo odmówić.

Warto poprosić lekarza o dokładne opisanie rozpoznania, dotychczasowego leczenia, dawkowania i uzasadnienia zastosowania deflazakortu — szczególnie jeśli rodzina planuje ubiegać się również o refundację.

Po uzyskaniu zgody potwierdzone zapotrzebowanie przekazuje się wybranej aptece, która zleca sprowadzenie leku przez hurtownię. Czas dostawy zależy od dostępności preparatu. Zapotrzebowanie trzeba przekazać do realizacji w ciągu 60 dni od jego potwierdzenia przez MZ. Samo potwierdzone zapotrzebowanie wystarcza, aby apteka rozpoczęła sprowadzanie leku.

2. Osobny wniosek o refundację

Zgoda na sprowadzenie leku nie oznacza automatycznej refundacji. O refundację trzeba wystąpić do Ministerstwa Zdrowia w odrębnym wniosku. Można go wysłać pocztą albo elektronicznie na adres e-Doręczeń podany przez MZ. Wniosek elektroniczny musi być opatrzony właściwym podpisem elektronicznym.

Do wniosku należy dołączyć:

• zaświadczenie lekarskie zawierające pełną informację o chorobie;
• oświadczenie o ubezpieczeniu lub dokument potwierdzający prawo pacjenta do świadczeń finansowanych ze środków publicznych.

Wynik badania genetycznego oraz potwierdzone zapotrzebowanie z SOID można dołączyć jako dokumenty uzupełniające. MZ nie wymienia wyniku badania genetycznego wśród wymaganych załączników. Formularz zawiera informację, że oświadczenie dotyczące prawa do świadczeń nie dotyczy osób poniżej 18 lat. W przypadku dziecka warto sprawdzić w MZ, jaki dokument potwierdzający uprawnienia należy dołączyć.

Dane leku, jego postać, dawka i ilość powinny być zgodne z zapotrzebowaniem w SOID.

Według MZ wniosek o refundację powinien być rozpatrzony bez zbędnej zwłoki, nie później niż w ciągu 30 dni od jego otrzymania. Czas sprowadzenia leku przez hurtownię zależy od jego dostępności. Zgodę na refundację trzeba mieć przy odbiorze leku w aptece na warunkach refundacyjnych, ale sprowadzanie można rozpocząć po uzyskaniu zgody na import.

Ilość leku i okres kuracji określa lekarz. Przed rozpoczęciem procedury warto skontaktować się z apteką obsługującą import docelowy i ustalić, jakie dokumenty będą potrzebne oraz jaki jest przewidywany czas sprowadzenia konkretnego preparatu.

To informacja o procedurze, a nie porada dotycząca wyboru leczenia. Decyzję o terapii i wystawieniu zapotrzebowania podejmuje lekarz w porozumieniu z rodziną.