W wielu krajach rodziny dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a tworzą rejestry pacjentów. Takie bazy funkcjonują m.in. w ramach TREAT-NMD czy Parent Project Muscular Dystrophy i pomagają przyspieszać badania kliniczne oraz rozmowy z firmami rozwijającymi nowe terapie.
Również w Polsce zaczęliśmy tworzyć dobrowolną bazę kontaktową rodzin dzieci z DMD, która jest obecnie stopniowo rozszerzana.
Celem tej inicjatywy jest lepsze zrozumienie populacji pacjentów w Polsce oraz zwiększenie szans na udział polskich pacjentów w międzynarodowych badaniach klinicznych nad nowymi terapiami.
Dane są wykorzystywane wyłącznie do:
• kontaktu w sprawie badań klinicznych
• analiz liczby pacjentów w danym wieku i z określoną mutacją
• rozmów z ośrodkami badawczymi i firmami rozwijającymi nowe terapie
Baza obejmuje jedynie podstawowe informacje medyczne istotne z punktu widzenia badań klinicznych, takie jak wiek dziecka, typ mutacji czy status funkcjonalny.
Dane są przechowywane w sposób poufny, a każda rodzina może w dowolnym momencie poprosić o ich aktualizację lub usunięcie.
Zachęcamy rodziny dzieci z DMD do zgłaszania się do bazy. Do zapisania dziecka konieczne będzie podpisanie zgody na przechowywanie podstawowych informacji medycznych, zgodnie z obowiązującymi przepisami dotyczącymi ochrony danych.
Naszym priorytetem jest monitorowanie i wspieranie dostępu do terapii modyfikujących przebieg choroby, w szczególności terapii genowych rozwijanych obecnie w badaniach klinicznych.
W dystrofii mięśniowej Duchenne’a kluczowe znaczenie ma czas, dlatego szczególnie interesują nas terapie, które działają na poziomie przyczyny choroby.
Im lepiej będziemy znali liczbę i profil pacjentów w Polsce, tym większa będzie szansa, że polskie dzieci zostaną uwzględnione w przyszłych badaniach klinicznych nad nowymi terapiami.
Aby zapisać się do bazy prosimy o kontakt pod adresem:
adrian.jerzak@fundacjarazemprzeciwdmd.pl
Brak odpowiedzi