APEL DOT. DOSTĘPU DO LEKU AGAMREE (VAMOROLONE)

Zamieszczamy dla Was Wzór Pisma jakie można wysłać w ramach sprzeciwu do decyzji AOTMIT. Pismo mogą Państwo dowolnie modyfikować wg własnego uznania.

Link do pliku DOC

Pismo należy wysłać:
– za pomocą Elektronicznej skrzynki podawczej MZ: /8tk37sxx6h/SkrytkaESP
– za pomocą E-Doręczeń na AE:PL-11185-96749-VHSCS-20
– zwykłym mailem na: kancelaria@mz.gov.pl

W tytule należy wpisać AGAMREE

APEL DOT. DOSTĘPU DO LEKU AGAMREE (VAMOROLONE)

[Imię i nazwisko]

[Miasto]

[E-mail]

Do: Minister Zdrowia

Do wiadomości: Prezes AOTMiT

Dotyczy: dostępu do leczenia sterydem nowej generacji Agamree (vamorolone)  dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD)

Szanowny Panie Ministrze,

Szanowni Państwo,

zwracam się z prośbą o ponowne przeanalizowanie decyzji dotyczącej refundacji leku Agamree (vamorolone), który pierwszym lekiem steroidowym opracowanym specjalnie dla dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Dziś dzieci z DMD w Polsce leczone są głównie klasycznymi steroidami, takimi jak prednizon czy deflazacort, które nie zostały „zaadaptowane” do tej choroby — wykorzystywane, ponieważ przez lata nie było alternatywy. Jednak ich stosowanie wiąże się z istotnym kompromisem:

• z jednej strony pomagają spowolnić przebieg choroby,

• z drugiej — powodują poważne działania niepożądane.

Najbardziej dotkliwe to:

• zahamowanie wzrostu,

• osłabienie kości,

• złamania kręgów i deformacje kręgosłupa.

To są realne problemy, z którymi nasze dzieci mierzą się każdego dnia.

Jako rodzic/opiekun dziecka chorego na DMD widzę, jak ogromne znaczenie ma dostęp do bezpiecznego leczenia.

Z oceny AOTMiT wynika, że lek nie jest mniej skuteczny niż obecne leczenie i może mieć korzystniejszy profil bezpieczeństwa w kluczowych obszarach, w szczególności:

• w zakresie wzrastania,

• markerów obrotu kostnego,

• wybranych parametrów behawioralnych.

Te obszary mają znaczenie zasadnicze dla jakości życia pacjentów z DMD. W ocenie klinicznej kluczowe znaczenie ma jednak nie tylko liczba działań niepożądanych, lecz ich charakter, odwracalność i wpływ na funkcjonowanie pacjenta w długim okresie. Z kolei brak przewagi w zakresie niektórych innych parametrów bezpieczeństwa (np. masa ciała czy wybrane zdarzenia niepożądane o mniejszym znaczeniu klinicznym) nie powinien mieć równoważnej wagi decyzyjnej w procesie oceny technologii.

Brak refundacji nie jest decyzją neutralną. To oznacza, że nasze dzieci nadal będą narażone na znane powikłania steroidów, nie dostaną szansy na potencjalnie bezpieczniejsze leczenie, a kolejna generacja dzieci zostanie pozostawiona bez realnej zmiany.

Obecna sytuacja prowadzi do trudnego i niezrozumiałego z perspektywy pacjentów paradoksu:

• z jednej strony podkreśla się brak dostępności terapii genowych w Europie ze względu na siłę dowodu klinicznego w stosunku do bezpieczeństwa, 

• z drugiej – odrzucany jest dostęp do leku steroidowego nowej generacji o potwierdzonej skuteczności porównywalnej do obecnie stosowanych steroidów i o potencjalnie korzystniejszym profilu bezpieczeństwa – leku, który został zatwierdzony i jest stosowany w innych krajach w praktyce klinicznej (np. w Niemczech).

W efekcie pacjenci w Polsce pozostają bez dostępu zarówno do nowoczesnych terapii przyczynowych, jak i ulepszonych terapii objawowych.

Wiemy, że dane kliniczne mają ograniczeni i dotyczy to także terapii genowych. Nie oznacza to, że leczenie nie działa. W przypadku Agamree nie wykazał gorszej skuteczności funkcjonalnej względem standardowych glikokortykosteroidów, jednocześnie istnieją sygnały wskazujące na potencjalnie korzystniejszy profil bezpieczeństwa w kluczowych obszarach. Oznacza to, że bilans dowodów wskazuje, że prawdopodobieństwo korzyści przewyższa ryzyko pogorszenia względem obecnego standardu leczenia.

W takiej sytuacji brak dostępu do terapii nie jest decyzją neutralną – oznacza w praktyce świadome utrzymanie terapii, której długoterminowe powikłania są dobrze udokumentowane, przy jednoczesnej rezygnacji z możliwości ich ograniczenia. Ograniczenia metodologiczne są nieuniknione w tej chorobie, dlatego wymagają innego modelu podejmowania decyzji — a nie wstrzymania dostępu do terapii. Dlatego prosimy o zastosowanie podejścia „leczyć i jednocześnie zbierać dane (real-world data)” czyli o wprowadzenie leczenia dla dzieci i jednoczesne monitorowanie efektów oraz podejmowanie dalszych decyzji na podstawie rzeczywistych wyników. Tak działa wiele krajów w przypadku chorób rzadkich.

Wiemy, że leczenie jest drogie, ale wiemy także, że negocjacje cen leków są kolejnym etapem procesu. Doświadczenia międzynarodowe pokazują, że cena terapii innowacyjnych może ulec znacznemu obniżeniu w wyniku negocjacji, przykładem jest terapia genowa Elevidys, której cena katalogowa w USA wynosi ok. 3,2 mln USD, natomiast w Japonii, po negocjacjach z płatnikiem publicznym, ustalono cenę refundacyjną na poziomie ok. 304 972 042 JPY (ok. 2 mln USD).

Dlatego prosimy, aby nie zamykać drogi do leczenia przed próbą negocjacji ceny Agamree.

Prosimy o ponowne przeanalizowanie decyzji, umożliwienie negocjacji ceny, rozważenie refundacji w ograniczonej grupie dzieci i wprowadzenie modelu „leczyć i obserwować”.

Dla naszych dzieci czas ma ogromne znaczenie.

Z wyrazami szacunku,